Американская биофармакологическая компания Alexion Pharmaceutical сообщила о положительных исследованиях лечения японских пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией. Основной результат эффективности изменения в гемолизе был достигнут с 86-процентным сокращением. Известные исследования ЭГИДЫ были представлены на годовом собрании американского Общества Гематологии в Сан-Франциско. Исследование проводилось, чтобы оценить безопасность и эффективность препарата Солирис для японских пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, о котором ранее сообщалось, и успеха фазы экспертизы Солирис, проведенной в Соединенных Штатах, Европе и Австралии. Эти результаты показывают клиническое выздоровление японских пациентов по сравнению с наблюдениями в клинических испытаниях, проводимых в Соединенных Штатах и Европе. Пациенты, принимающие Солирис, стали меньше страдать от гемолиза, анемии, зависимости переливания крови и усталости. Возможно, самым примечательным было улучшение функции почек, наблюдаемой с eculizumab лечением. В клинической проверке открытого лейбла AEGIS исследовали безопасность и эффективность Солирис для японских пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией. Основные результаты исследования — сокращение гемолиза и безопасности после 12 недель лечения Солирис. Исследование ЭГИДЫ включало 29 пациентов в девяти учреждениях с минимальными требованиями переливания крови и разрешало регистрацию пациентов со значительной тромбоцитопенией. У 45 процентов пациентов был диагноз апластической анемии или миелодиспластических синдромов. Пациенты наблюдались в соответствии с лейблами продукта Солирис, одобренными в Соединенных Штатах и Европейском союзе в 2007 году. Основной результат исследования — быстрое и значительное улучшение состояния в результате лечения Солирисом. Стандартная мера гемолиза лактатдегидрогеназа уменьшена до 86 процентов, в среднем, до 1 814 U/L с 244 U/L после 12 недель лечения. Контроль гемолиза заканчивался избавлением от анемии, как указано, сокращением упакованного эритроцита, требующим переливания крови. Переливания были уменьшены до 71 процента после 12 недель лечение Солирисом. Независимость от переливания крови была достигнута у 67 процентов, которые нуждались в этом до лечения. Избавление от анемии было также подтверждено повышением уровня гемоглобина в среднем с 7.6 g/dL до 9.0 g/dL за 12 недель лечения Солирисом. Терпимый уровень усталости значительно улучшился в течение одной недели лечения Солирисом, a за 12 недель — на 5.0 пунктов. Исследовательский анализ был также выполнен, чтобы оценить воздействие Солирис на хроническую болезнь почек. Способствует ли он выздоровлению или усугублению болезни во время лечения согласно KDOQI.
Лекарственное средство, казалось, было безопасно и хорошо перенесено исследуемыми пациентами. Самыми частыми побочными эффектами была головная боль — 52 процента, ринофарингит — 41 процент, и тошнота — 21 процент. Ни о каких серьезных неблагоприятных результатах, связанных с приемом лекарственного средства, во время исследования не обнаружилось после лечения Солирисом. Результаты исследования ЭГИДЫ показывают, что Солирис лечит признаки пароксизмальной ночной гемоглобинурии у японцев на уровне безопасности и эффективности, совместимой с продемонстрированными в американских и европейских группах исследования. Это важный шаг в процессе обеспечения препаратом Солирис значительного числа пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией в Японии. Цель Alexion, по словам генерального директора компании, в том, чтобы каждому пациенту, которому может помочь Солирис, он был доступен. Исследование ЭГИДЫ было разрешено Управлением Фармацевтики и Медицины Японии. Alexion предполагает применять данные исследования ЭГИДЫ для маркетинга, разрешение на который получено в 2009 году. Компания начала свою коммерческую деятельность в Японии по запуску Солирис в э той стране в 2010году. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия — редкое нарушение кровоснабжения, которое поражает приблизительно 8 000 — 10 000 человек в Северной Америке и Европе. Это заболевание потенциально поражает 1 000 — 2 000 пациентов всех возрастов в Японии. Средний возраст начала заболевания – 30лет. Приблизительно у 10 процентов всех пациентов появляются симптомы в 21 год или раньше. Пароксизмальная ночная гемоглобинурия развивается внезапно и может встречаться у мужчин и женщин всех рас и возрастов. Часто диагноз не удаётся поставить сразу и часто он распознаётся с задержкой в пределах от одного до 10 и более лет. Предполагаемое среднее выживание для пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией — 10 — 15 лет с момента установления диагноза. Диагноз устанавливался быстрее среди пациентов с заболеваниями костного мозга, включая апластическую анемию и миелодиспластические синдромы. У больных с тромбозом неизвестного происхождения пароксизмальная ночная гемоглобинурия может быть первопричиной. До одобрения Солирис не было никаких методов лечения, доступных для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Оно было ограничено посредством периодических переливаний крови, неопределенной иммунодепрессивной терапии и реже пересадки костного мозга — процедура, которая несет значительный риск летального исхода. Солирис был одобрен в марте 2007 года американским Управлением по контролю за продуктами и лекарствами как первое лечение для пароксизмальной ночной гемоглобинурии. В июне 2007 года Европейская комиссия также одобрила применение Солирис для лечения пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией. Солирис — первая терапия, одобренная в Европе для лечения этого заболевания, первый лекарственный препарат, который получит одобрение Европейской комиссии. Солирис вообще хорошо переносится. Самыми частыми побочными явлениями, наблюдаемыми в клинических исследованиях, была головная боль, ринофарингит, боль в пояснице и тошнота. Лечение Солирисом не должно влиять на действие противосвертывающего средства, потому что эффект воздействия на терапию противосвертывающим средством во время лечения Солирисом не был установлен.
На коробке препарата есть особый лейбл: «Солирис увеличивает риск менингококковых инфекций. Необходимо ввести пациентам менингококковую вакцину за две недели до приема первой дозы Солирис; повторно вакцина вводится согласно руководству медицинских принципов использования вакцины. Контролируйте пациентов на стадии ранних симптомов менингококковых инфекций, немедленно примите меры в случае подозрения на инфекцию и примите антибиотики в случае необходимости». Во время клинических исследований у двух из 196 привитых пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией, лечившихся Солирисом, возникла серьезная менингококковая инфекция. До начала терапии Солирисом все пациенты и назначающие его врачи регистрируются в Документе Безопасности Солирис. Это является частью специальной программы риск-менеджмента, которая включает начальное и дальнейшее образование и долгосрочный контроль для обнаружения новых результатов исследования безопасности. Alexion Pharmaceuticals. — биофармацевтическая компания, работающая для развития и внедрения методов медикаментозного лечения для пациентов с серьезными и опасными для жизни заболеваниями. Alexion занимается разрабткой, развитием и коммерциализацией терапевтических препаратов, направленных на лечение пациентов с тяжелыми заболеваниями, включая гематологические болезни, рак, и аутоиммунные нарушения во многих странах.