6 декабря на годовом собрании американского Общества Гематологии в Сан-Франциско, Калифорния, были выставлены на первый план четыре исследования со значительными успехами в результатах лечения и выживаемости пациентов с различными формами тромбоцитопении, группой кровоточащих нарушений, характеризующихся низким уровнем тромбоцитов в крови. Исследования, представленные на пресс-конференции, сообщают об относительно новой комбинированной терапии для лечения неизлечимой ранее идиопатической тромбоцитопенической пурпуры, перорального лечения для хронического ITP, стратегии переливания тромбоцитов у пациентов с гипопролиферативной тромбоцитопенией, нового терапевтического подхода переливания тромбоцитов после химиотерапии с более высокой дозой и аутогенной трансплантации стволовой клетки. Новые способы лечения помогают достичь полного выздоровления пациента, ослабления кровотечений. 50 — 150 новых случаев на 1 миллион человек ежегодно, как правило, являются результатом одной из трех причин: сниженное производством тромбоцитов в костном мозге, ускоренный распад тромбоцитов в кровотоке или ускоренный распад тромбоцитов в селезенке или печени, которые могут быть вызваны определенными анемиями, раком, инфекциями или лекарствами. Симптомы могут включать носовое кровотечение, кровотечение во рту и кожные высыпания. Невылеченная тромбоцитопения может стать опасным для жизни заболеванием, при котором количество тромбоцитов падает ниже 5 000 микролитров, потому что риск чрезмерного кровотечения увеличивается. Нормальное количество тромбоцитов, как правило, варьируется в пределах 150 000 — 450 000 микролитров у взрослых. Лечение тромбоцитопении зависит от причины и серьезности заболевания и может включать медикаментозное лечение, спленэктомию и переливание тромбоцитов.
Добавление лекарственного средства иммунотерапии rituximab к дексаметазону безопасно и эффективно для взрослых пациентов с ранее неизлечимой идиопатической тромбоцитопенической пурпурой. Результаты этого исследования указывают на то, что этот способ лечения мог быть эффективным до проведения спленэктомии для некоторых пациентов так же как возможного лечения для других. В этом исследовании пациентам случайным образом были назначен один из двух режимов лечения: только дексаметазон, или дексаметазон плюс rituximab. Некоторые пациенты, принимающие только дексаметазон, которые не могли улучшить своё состояние количеством тромбоцитов, вылечились терипаей rituximab плюс дексаметазон. Главная цель исследования состояла в том, чтобы сравнить длительную реакцию между двумя группами лечения. Вторичные цели включали полную безопасность. Начальная реакция, активность терапии лечения у больных, не реагирующих на один только дексаметазон, идентификация клинических и лабораторных факторов, прогнозирующих реакции, и фармакокинетических параметров rituximab и их потенциальное отношение к реакции. Были исследованы результаты всех зарегистрированных пациентов, независимо от того, закончили они лечение или нет. Группа ITT состояла из 52 пациентов, лечившихся только одним дексаметазоном, и 49 — rituximab/dexamethasone. Группа СТР, включающая 38 пациентов, принимавших один только дексаметазоном, и 26 лечились — rituximab/dexamethasone. Группа ITT и группа СТР составляли 63 процента и 85 процентов в rituximab/dexamethasone получающих комбинированное лечение по сравнению с 36 процентами и 39 процентами, принимавших один дексаметазон. В общей сложности 27 пациентов, которые были не в состоянии достичь начальной или длительной реакции с одним дексаметазоном, выздоравливали с помощью комбинированного лечения. Никакие клинические или лабораторные факторы, прогнозирующие длительную реакцию, не были выявлены в исследовании. Было умеренное повышение числа тяжелых неблагоприятных случаев с dexamethasone-plus-rituximab. Это первое крупное клиническое испытание, которое сравнит эффекты различных режимов дозирования переливания тромбоцитов на основе гемостатических результатов у больных с гипопролиферативной тромбоцитопенией. Оказалось, что пациентам может быть безопасно и эффективно перелита кровь с низкой дозой тромбоцитов. В общей сложности 1 272 пациента с гипопролиферативной тромбоцитопенией ожидали, что будут госпитализированы с уровнем тромбоцитов меньше или равным 10000 микролитров в течение более пяти дней. Они были зарегистрированы в исследовании и получили по крайней мере одно переливание тромбоцитов. Пациенты были рандомизированы, чтобы получить один из трех режимов дозирования переливания тромбоцитов. Приемлемая доза тромбоцитов могла быть в пределах 25 процентов целевой дозы. Пациенты были стратифицированы в четыре группы: те, кто прошел химиотерапию для гематологического злокачественного развития, химиотерапию для твердой опухоли, аутогенную пересадку стволовой клетки, или аллогенную пересадку стволовой клетки. Пациентам было проведено профилактическое переливание в дни, когда количество тромбоцитов у них было меньше или равно 10 000 микролитрам. Основной результат исследования — у пациентов с кровотечением второй степени или более сильным кровотечением. Кровотечение второй степени — клинически значительное кровотечение, которое не требует переливания эритроцитов. Кровотечение второй степени или более сильное кровотечение было зафиксировано у 71 процента пациентов с переливанием низкой дозы эритроцитов, 69 процентов — средней дозы, и 70 процентов — большой дозы. Кровотечение третьей степени или более сильное кровотечение, которое вообще требует лечения переливанием эритроцитов, были замечены у 12 процентов пациентов с переливанием низкой дозы эритроцитов, 9 процентов — средней дозы, и 10 процентов — большой дозы. Кровотечение четвертой степени, самое серьезное, было замечено у 3 процентов, 2 процентов, и 2 процентов пациентов соответственно. Доза лечения не оказывала влияния на частоту возникновения кровотечений любой степени. Первое международное исследование показывает, что одна четверть к одной трети всех переливаний тромбоцитов была сделана зря в прошлом и может быть предотвращена в будущем. Это многофокусное, рандомизированное исследование обнаружило, что развитие основного кровотечения после химиотерапии большей дозы и аутогенной пересадки стволовой клетки может быть предотвращено с помощью экспериментальной терапевтической стратегии, в которой пациенты получают переливания тромбоцитов только в том случае, если они испытали клинически соответствующее кровотечение. Исследователи пришли к заключению, что экспериментальная стратегия была и экономически выгодна и безопасна для обследуемых. В общей сложности 171 пациенту, которым недавно прошли курс химиотерапии большей дозы или аутогенную пересадку стволовой клетки для лечения различного гематологического рака был случайным образом назначен один из двух способов лечения: традиционный способ профилактического переливания тромбоцитов или экспериментальный способ. Здесь переливания проводятся только в случае клинически соответствующего кровотечения. Главная цель исследования — сокращение переливаний тромбоцитов на 15 — 25 процентов. Вторичные цели включали безопасность, продолжительность лейкопении и тромбоцитопении, и числа переливаний эритроцитов. Переливания тромбоцитов были значительно уменьшены на 27 процентов в экспериментальном способе по сравнению с традиционным. В экспериментальной группе 46 процентов пациентов не нуждались ни в каких переливаниях тромбоцитов, по сравнению с 22 процентами пациентов в традиционном. Использовалось клинически соответствующее кровотечение как спусковой механизм для переливаний тромбоцитов вместо того, чтобы использовать количество тромбоцитов меньше или равных 10/сш. Спусковой механизм вызыввал более незначительные кровотечения; однако, ни о каком опасном для жизни кровотечении не сообщили. Продолжительность лейкопении и потребности в переливаниях эритроцитов были теми же самыми в обоих способах.
Долгосрочная eltrombopag терапия по сравнению с лечением плацебо значительно увеличила количество тромбоцитов, уменьшила симптомы кровотечений, учла сокращение начальной терапии ITP, и уменьшила использование спасительных лекарств у ранее лечившихся пациентов с хроническим ITP. При хроническом ITP низкое количество тромбоцитов сохраняется, если прекратить лечение. В общей сложности 197 пациентов с количеством тромбоцитов меньше 30 000 микролитров были стратифицированы по статусу спленэктомии, применению начального лечения ITP и уровню тромбоцитов меньше или равному 15 000 микролитрам. В зависимости от отдельной реакции тромбоцитов доза eltrombopag могла быть титрована в пределах от 25 мг ежедневно д 75 мг ежедневно. Основной результат исследования был спорным в отношении количества тромбоцитов между 50 000 и 400 000 микролитров у больных, получающих eltrombopag по сравнению с плацебо. В то время как начальное среднее количество тромбоцитов составляло 16 000 микролитров в обеих группах, количество тромбоцитов никогда не превышало 30 000 микролитров в группе плацебо. Среднее количество тромбоцитов возвратилось к начальным уровням спустя две недели после прекращения лечения eltrombopag. Значительно меньше пациентов относилось к группе eltrombopag, испытывающих любое кровотечение или клинически значительное кровотечение по сравнению с группой плацебо.